Er hægt að lækna sykursýki 1?

Samkvæmt  nýlegum fréttum hefur vísindamaðurinn Ralph DeFronzo og teymi hans við UT Health í San Antonio sent frá sér tilkynningu um að það hafa læknað sjúkdóminn.

Rannsóknarteymið tekur sig hafa fundið leið til að blekkja líkamann til að lækna sykursýki, það er týpi eitt sem er sjálfofnæmissjúkdómur og 10% sykursjúkra hafa.  Meirihlutinn eða um 90% hefur sykursýki týpu tvö sem er talinn vera lífstílssjúkdómur og áunninn.  Þeir telja að þessi uppgötvun hafi einnig gríðarlegáhrif á þessa gerð af sykursýki en talið er að fjöldi sykursjúkra skagi upp í íbúafjölda Bandaríkjanna, yfir 320 milljónir og fjölgi ört.

Þótt þeim hafi aðeins tekist að lækna sykursýki í mýs, eru þetta mjög jákvæðar fréttir og þrátt fyrir nokkur ára rannsóknartímabil framundan.

Dr. Ralph DeFronzo, sem er yfirmaður rannsóknarsetur UT Health Science Center í San Antonio, segir að aðferðin byggist á að nota genaflutninga sem getur vakið frumur í brisi til að framleiða insúlín á nýju.

Í sykursýki eitt ræðst ofnæmiskerfið á svokallaðar ,,beta“ frumur en þær framleiða insúlín eftir þörfum, og drepur þær.  Þetta er því sjálfsofnæmissjúkdómur, þar sem líkaminn ræðst á eigin frumur. Rannsóknarliðið hefur fundið út leið til að láta aðrar frumur í brisinu vinna þessa vinnu að framleiða insúlín. Í tilkynningu þeirra til akademíska tímaritið Cunent Pharmaceutical Biotechnology ( Current Pharmaceutical Biotechnology ) kemur fram að þetta hefur ekki bara áhrifa á sykursýki eitt, heldur gæti einnig hjálpað til viða meðhöndla sykursýki tvo.

Rannsakendur hafa læknað mýs, sem eru erfðafræðilega líkar fólki en samt það ólíkar að frekari rannsókna er þörf á öðrum dýrategundum áður en farið verður í klínískar rannsóknir á fólki.  Þessi lækningaaðferð mun líklega vekja athygli efasemdamanna, að hluta til vegna þess að aðferðarfræðin er mjög ólík annarra sem nú er verið að prófa til að reyna að lækna sjúkdóminn.  Flestar sykursýkisrannsóknir í dag beinast að því  að græða nýjar frumur og / eða bæla niður tilraunir ónæmiskerfisins til að drepa nýju frumurnar sem græddar hafa verið í brisið eða önnur líffæri.

Þessi aðferð er gjörólík öðrum leiðum að því leytinu til að, segir Dr. Ralph DeFronzo, að ,,…við tókum frumur sem eru þegar til staðar í líkamanum og prógrömmum þær til framleiða insúlín, án þess þess að breyta þeim á annan hátt.“

Sykursýki er sjúkdómur sem einkennist af því bris einstaklings er vanhæfnt til að vinna úr kolvetni, sem  getur, ef ekki er meðhöndlað, leitt til heilsufarslegra vandamála.

Kjarna vandamálið er insúlínið sjálft. Flestir aðskilja náttúrulega þetta efni þegar þeir borða eitthvað með kolvetni, svo sem brauð, kartöflur og nammi. Insúlín virkar eins og móttakari sem fylgir sykrinu úr blóðrásinni í frumurnar og gefur frumunum orku til að virka. Í flestum tilfellum fylgir líkaminn sjálfur stöðugt með blóðsykrinum og framleiðir insúlín eftir þörfum.

Í sykursýni eitt, hafa rannsakendur komist að, hefur líkaminn hreinlega hætt að framleiða insúlín.  Sjúkdómurinn kemur oftast fram hjá börnum en getur einnig stundum komið fram hjá fullorðnum.

Vísindamennirnir styðjast við svokallaðan ,,genaflutningatækni“ á músum, með hjálp vírus sem virkaði insúlínframleiðslu í frumum sem þegar voru í brisi – til dæmis þær sem framleiddu ákveðnar ensím. DeFronzo bætti við: ,,Við erum ekki að breyta frumunni, aðeins að láta hana hafa viðbótarverkefni“.

Ónæmiskerfin í músunum sem rannsakaðar voru, réðust ekki á nýju insúlínframleiðandi frumurnar. Mikilvægast er, samkvæmt þessum niðurstöðum: ,,Frumurnar mynduðu rétt magn af insúlíni: Ekki svo mikið að þeir sendi mús í blóðsykursfall, og ekki svo lítið að blóðsykurinn var hár. Músin hafa ekki sýnt einkenni sykursýki í meira en ár, samkvæmt niðurstöðum.

Mikil vinna er framundan áður en tilraunir verða gerðar á fólki. Ef teymið getur aflað nægt fé, sem þeir áætla að sé milli 5 til 10 milljóna dollara, geta þeir farið að gera tilraunir á stærri spendýr, svo sem svín, hunda eða prímata. Næsta skref er að vinna með FDA (U.S. Food and Drug Administration) eða Matvæla- og lyfjaeftirlit Bandaríkjana. Þeir vonast eftir að geta hafið tilraunir á fólki innan þriggja ára.

DeFronzo  segir að teymið búist við gagnrýni sem byggist líklega á þessari óhefðbundinni nálgun og bætir við að þótt tæknin sé óhefðbundin varðandi meðhöndlun sykursýki, er sú leið að nota vírus til að flytja gen nokkuð þekkt leið og hefur verið margsannað og staðfest af FDA við meðhöndlun annarra sjúkdóma

Mýsnar sem meðhöndlaðar voru, hafa verið lausar við sykursýni í meira en eitt ár og með engar hliðarverkani samkvæmt. UTSA.  Það mun líða nokkur ár í rannsóknarvinnu þar til prófanir geta hafist á mannfólki en DeFronzo og rannsóknarteymi hans fengu einkaleyfi á aðferðinni í janúarmánuði síðastliðnum og vonast eins og áður sagði til að gera hafið rannsóknir á mannfólki innan þriggja ára.

Tilvísun:

MEST LESIÐ

AÐRAR FRÉTTIR