Greinar | 03.September

Er hægt að lækna sykursýki 1?


Huginn skrifar:

Samkvæmt nýlegum fréttum hefur vísindamaðurinn Ralph DeFronzo og teymi hans við UT Health í San Antonio sent frá sér tilkynningu um að það hafi læknað sjúkdóminn sykursýki 1.

Rannsóknarteymið telur sig hafa fundið leið til að blekkja líkamann til að lækna sykursýki, það er sykursýki eitt sem er sjálfofnæmissjúkdómur og 10% sykursjúkra hafa. Meirihlutinn eða um 90% hefur sykursýki tvö sem er talinn vera lífstílssjúkdómur og áunninn. Þeir telja að þessi uppgötvun hafi einnig gríðarleg áhrif á þessa gerð af sykursýki en talið er að fjöldi sykursjúkra slagi upp í íbúafjölda Bandaríkjanna, yfir 320 milljónir og fjölgi ört.

Þótt þeim hafi aðeins tekist að lækna sykursýki í músum, eru þetta mjög jákvæðar fréttir og þrátt fyrir að nokkurra ára rannsóknartímabil framundan.

Dr. Ralph DeFronzo, sem er yfirmaður rannsóknarseturs UT Health Science Center í San Antonio, segir að aðferðin byggist á að nota genaflutninga sem geta vakið frumur í brisi til að framleiða insúlín að nýju.

Í sykursýki eitt ræðst á ofnæmiskerfið á svokallaðar ,,beta“ frumur en þær framleiða insúlín eftir þörfum, og drepur þær. Þetta er því sjálfsofnæmissjúkdómur, þar sem líkaminn ræðst á eigin frumur. Rannsóknarliðið hefur fundið út leið til að láta aðrar frumur í brisinu vinna þessa vinnu við að framleiða insúlín. Í tilkynningu þeirra til vísindaritsins Cunent Pharmaceutical Biotechnology ( Current Pharmaceutical Biotechnology ) kemur fram að þetta hefur ekki bara áhrif á sykursýki eitt, heldur gæti einnig hjálpað til við að meðhöndla sykursýki tvö.

Rannsakendur hafa læknað mýs, sem eru erfðafræðilega líkar fólki en samt það ólíkar að frekari rannsókna er þörf á öðrum dýrategundum áður en farið verður í klínískar rannsóknir á fólki. Þessi lækningaaðferð mun líklega vekja athygli efasemdamanna, að hluta til vegna þess að aðferðarfræðin er mjög ólík öðrum sem nú er verið að prófa til að reyna að lækna sjúkdóminn. Flestar sykursýkisrannsóknir í dag beinast að því að græða nýjar frumur og / eða bæla niður tilraunir ónæmiskerfisins til að drepa nýju frumurnar sem græddar hafa verið í brisið eða önnur líffæri.

Þessi aðferð er gjörólík öðrum að því leyti segir Dr. Ralph DeFronzo, að ,,...við tókum frumur sem eru þegar til staðar í líkamanum og forritum þær til framleiða insúlín, án þess þess að breyta þeim á annan hátt.“

Sykursýki er sjúkdómur sem einkennist af því að bris einstaklings er vanhæft til að vinna úr kolvetni, sem getur, ef ekki er meðhöndlað, leitt til heilsufarslegra vandamála.

Kjarna vandamálið er insúlínið sjálft. Flestir aðskilja náttúrulega þetta efni þegar þeir borða eitthvað með kolvetni, svo sem brauð, kartöflur og nammi. Insúlín virkar eins og móttakari sem fylgir sykrinum úr blóðrásinni í frumurnar og gefur frumunum orku til að virka. Í flestum tilfellum fylgir líkaminn sjálfur stöðugt með blóðsykrinum og framleiðir insúlín eftir þörfum.

Í rannsóknum á sykursýki eitt, hafa rannsakendur komist að því, að líkaminn hefur hreinlega hætt að framleiða insúlín. Sjúkdómurinn kemur oftast fram hjá börnum en getur einnig stundum komið fram hjá fullorðnum.

Vísindamennirnir styðjast við svokallað ,,genaflutningatækni“ á músum, með hjálp vírus sem virkjaði insúlínframleiðslu í frumum sem þegar voru í brisi - til dæmis þær sem framleiddu ákveðin ensím. DeFronzo bætti við: ,,Við erum ekki að breyta frumunni, aðeins að láta hana hafa viðbótarverkefni“.

Ónæmiskerfin í músunum sem rannsakaðar voru, réðust ekki á nýju insúlínframleiðandi frumurnar. Mikilvægast er, samkvæmt þessum niðurstöðum: ,,Frumurnar mynduðu rétt magn af insúlíni: Ekki svo mikið að það sendi mús í blóðsykurfall, og ekki svo lítið að blóðsykurinn væri hár. Músin hefur ekki sýnt einkenni sykursýki í meira en ár, samkvæmt niðurstöðum.

Mikil vinna er framundan áður en tilraunir verða gerðar á fólki. Ef teymið getur aflað nægu fé, sem þeir áætla að sé milli 5 til 10 milljónir dollara, geta þeir farið að gera tilraunir á stærri spendýrum, svo sem svínum, hundum eða prímötum. Næsta skref er að vinna með FDA (U.S. Food and Drug Administration) eða Matvæla- og lyfjaeftirliti Bandaríkjanna. Þeir vonast til að geta hafið tilraunir á fólki innan þriggja ára.

DeFronzo segir að teymið búist við gagnrýni sem byggist líklega á þessari óhefðbundnu nálgun og bætir við að þótt tæknin sé óhefðbundin varðandi meðhöndlun sykursýki, er sú leið að nota vírus til að flytja gen nokkuð þekkt leið og hefur verið margsönnuð og staðfest af FDA við meðhöndlun annarra sjúkdóma

Mýsnar sem meðhöndlaðar voru, hafa verið lausar við sykursýni í meira en eitt ár og með engar hliðarverkanir samkvæmt. UTSA. Það munu líða nokkur ár í rannsóknarvinnu þar til prófanir geta hafist á mannfólki en DeFronzo og rannsóknarteymi hans fengu einkaleyfi á aðferðinni í janúar mánuði síðastliðnum og vonast, eins og áður sagði, til að geta hafið rannsóknir á mannfólki innan þriggja ára.

Tilvísun:

https://news.uthscsa.edu/diabetes-breakthrough-increases-insulin-producing-cells/